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美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Abeona Therapeutics公司研发的Zevaskyn（Prademagene zamikeracel）用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）。该决定使Zevaskyn成为美国首个获批用于治疗这种罕见皮肤病的自体细胞基因疗法，适用于成人和儿童患者的创面愈合。

RDEB是一种无法治愈的结缔组织病，会导致皮肤极度脆弱。患者全身超过30%体表常出现大面积水疱和严重创面。Zevaskyn通过基因改造患者自体皮肤细胞，使其产生功能性Ⅶ型胶原蛋白——RDEB患者由于COL7A1基因双拷贝缺陷无法正常合成该蛋白。该疗法以细胞膜片形式通过手术植入患者创面区域，预计将于今年第三季度在美国上市。

Abeona首席执行官Vish Seshadri表示："这是RDEB治疗领域的里程碑。通过单次手术应用，Zevaskyn能为最严重的创面提供愈合机会并减轻疼痛。"FDA的批准基于Ⅲ期VIITAL研究数据：单次治疗后，81%的慢性大创面（43处）在6个月内实现≥50%愈合，而标准治疗对照组仅16%（43处）。在7名患者的38处慢性创面中开展的1/2a期研究也显示，单次治疗在中位随访6.9年后仍保持长期疗效。两项研究中均未观察到治疗相关严重不良事件。