诺华提交伊普可泮治疗IgA肾病上市申请
来源： 时间 : 2024-04-17
4月15日，诺华在世界肾脏病学大会（WCN）上公布了Fabhalta （iptacopan，伊普可泮）治疗IgA肾病（IgAN）患者的III期APPLAUSE-IgAN研究的中期分析结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=518），旨在评估伊普可泮（200mg，口服，每日2次）治疗原发性IgAN成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是第9个月时通过尿蛋白/肌酐比值（UPCR）评估的蛋白尿水平变化以及24个月内的年化总肾小球滤过率（eGFR）斜率。主要研究人群的基线eGFR≥30mL/min/1.73m2，基线UPCR≥1g/g。此外，一小批肾功能严重不全患者（基线eGFR：20-30mL/min/1.73m2）也被纳入研究，但不参与主要疗效分析。在250例IgAN患者中进行的疗效分析结果显示，与安慰剂组相比，伊普可泮组患者的蛋白尿水平减少了38.3%（p<0.0001）。在443例IgAN患者中进行的安全性分析结果显示，伊普可泮的安全性和耐受性良好，与既往研究一致。基于中期分析的积极结果，诺华已向FDA申请加速批准伊普可泮用于治疗IgAN患者的补充新药申请（sNDA），并且该申请已获FDA优先审评。若获批准，该药物将成为第一款专门针对替代补体通路的IgAN疗法。伊普可泮是诺华开发的一款针对替代补体通路的补体因子B（CFB）抑制剂，于2023年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。IgAN是一种罕见的异质性、进行性肾脏疾病。据估计，全世界每年每百万人中约有25人被新诊断为IgAN。高达30%合并持续较高水平蛋白尿（≥1g/天）的IgAN患者可能在10年内进展为肾衰竭。临床上需要针对IgAN的有效靶向治疗以减缓或防止疾病进展至肾衰竭。
