信息中心

CRISPR基因编辑进军慢病领域!Vertex与CRISPR达成合作
来源:     时间 : 2023-03-31

3月27日,Vertex Pharmaceuticals宣布已与CRISPR Therapeutics达成一项新的非独家许可协议,将利用CRISPR的基因编辑技术(CRISPR/Cas9)加速Vertex针对1型糖尿病(T1D)的低免疫细胞疗法的开发。

CRISPR基因编辑进军慢病领域!Vertex与CRISPR达成合作 1.png

根据该协议,Vertex将向CRISPR Therapeutics支付1亿美元预付款,高达2.3亿美元的研发里程金,以及该协议产生的任何未来产品的版税。

根据合作条款,CRISPR和ViaCyte, Inc.(于2022年被Vertex收购)将继续进行已有的基因编辑异体干细胞疗法合作——利用ViaCyte细胞治疗糖尿病。VCTX211是一种异体、基因编辑、干细胞衍生的T1D候选产品,由CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发,目前正在进行I/II期研究。

Vertex有多种已获批准的药物用于治疗囊性纤维化(CF),并在CF疾病领域有几个正在开展临床和临床前研究的项目。已上市的4款囊性纤维化新药Trikafta、Symkevi、Orkambi、 Kalydeco在2022年为其贡献了89.31亿美元收入。

除了CF之外,Vertex针对多个严重疾病开发了强大的产品管线,包括镰状细胞病、地中海贫血、APOL1介导的肾病、疼痛、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症等。所涉及的药物类型包括小分子、细胞和基因疗法。

Vertex公司执行副总裁兼细胞与基因疗法主管Bastiano Sanna博士表示:“我们的T1D产品组合涉及多个项目,包括处于临床阶段的VX-880和VX-264,以及临床前开发阶段的低免疫项目。”“VX-880已成功完成了概念验证,我们很高兴通过这项协议深化与CRISPR Therapeutics的关系,这将进一步加快我们实现为T1D患者生成完全分化的、能产生胰岛素的低免疫胰岛细胞的目标。”