3月22日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，阿可替尼（Acalabrutinib，商品名：康可期?）附条件获批上市，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是阿可替尼在中国获批的第一个血液肿瘤适应症，也是第四个在中国获批MCL适应症的BTK抑制剂（注：其他三个分别是伊布替尼，泽布替尼，奥布替尼）。
BCR信号通路示意图. 图片来自：J Clin Oncol. 2013 Jan 1; 31(1): 128-30. doi: 10.1200/JCO.2012.44.4281
2013年11月，全球首个BTK抑制剂伊布替尼（ibrutinib）获得FDA批准上市，为血液肿瘤的治疗带来重要进展。但是，伊布替尼同时还会对EGFR、TEC、BMX等多个靶点产生抑制，进而出现脱靶效应相关的不良事件，耐药也是其面临的问题。为了解决这些难点，众多企业纷纷开始研发第二代BTK抑制剂。目前，全球范围内共有5款BTK抑制剂获批上市（注：均为共价抑制剂），除伊布替尼外，均为第二代BTK抑制剂，包括：阿可替尼，泽布替尼，奥布替尼，以及tirabrutinib。
▌阿可替尼循证证据梳理
目前，阿可替尼在美国获批MCL、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）适应性，在欧盟获批CLL适应症，在日本获批CLL和SLL适应症。此次在中国的获批，是基于全球临床试验ACE-LY-004（NCT02213926），以及针对中国人群开展的I/II期临床试验（NCT03932331）的数据。该适应症的常规批准将取决于正在开展中的确证性随机对照试验结果。
· ACE-LY-004研究
ACE-LY-004研究是一项开放标签的全球多中心II期单臂研究，主要终点是ORR，共纳入124例既往至少接受过一种治疗的MCL成人患者。研究分别在2018年Lancet杂志，2019年Leukemia杂志，以及2020年ASH会议上发布数据。
