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CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病，由CD3δ基因的C→T单碱基突变所致，这一突变导致终止密码子提前，CD3δ蛋白的翻译被提前终止，而CD3δ蛋白是血液干细胞正常发育为T细胞所必需的。

患有CD3δ-SCID的婴儿缺乏T细胞，因此在出生后无法抵抗感染，如果不治疗，他们通常在出生后两年内死亡。目前，骨髓移植是治疗这种疾病的唯一可行的方法，但众所周知，骨髓配型非常困难，而且骨髓移植这一过程对于CD3δ-SCID婴儿来说也充满风险。

2023年3月20日，加州大学洛杉矶分校 Donald Kohn 实验室在 Cell 期刊发表了题为：Human T cell generation is restored in CD3δ severe combined immunodeficiency through adenine base editing 的研究论文。

这项研究表明，碱基编辑（Base Editing）技术可一次性治疗罕见而致命的遗传疾病——CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）。他们使用腺嘌呤碱基编辑器（ABE）纠正了患者造血干细胞和祖细胞（HSPC）中CD3δ基因的致病单碱基突变，从而恢复了血液干细胞产生T细胞的能力，为CD3δ-SCID患者带来了一次性治疗新选择。