高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？
Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-101
11月17日，临床阶段基因组编辑公司Editas在公布其体内基因编辑疗法EDIT-101Ⅰ/Ⅱ期试验的临床数据之后，宣布将暂停基因编辑疗法EDIT-101临床试验中新患者的招募，并寻求确定合作伙伴以继续开发EDIT-101[1]。
图1 新闻发布（图源：[1]）
Editas宣布暂停EDIT-101的原因或许就在于其试验结果的不理想，在其临床试验中，接受治疗的14名遗传性失明患者中只有3名患者的治疗结果达到了预期，在******矫正视力方面经历了具有临床意义的改善[1]。这三名患者中有两名具有相同类型的纯和基因突变，该公司确定只有纯合子患者会对这种疗法产生反应，患者群体较小，EDIT-101疗法在商业上的可行性较小。基于此，Editas宣布暂停EDIT-101的临床试验，而因为此消息，Editas股价也受此影响一度下跌。Editas表示计划寻求合作者以继续开发EDIT-101，但不能保证一定会成功。
图2 受EDIT-101试验暂停影响，Editas股价一度下跌（图源：[2]）
Editas是世界上第一家上市的CRISPR基因编辑公司，由华裔科学家张锋创立，这家含着“金汤匙”出生的基因编辑公司成立两年就登陆纳斯达克，成为全球CRISPR基因编辑领域内第一家IPO的公司。根据Editas官网显示，其在研管线共计九条，涵盖体内基因编辑疗法、体外基因疗法以及细胞治疗等项目，该公司在体内编辑方面的工作主要集中在眼部疾病上。
图3 Editas关于眼科疾病方面的在研管线（图源：Editas官网）
其中，进展速度最快的当属体内基因编辑疗法EDIT-101，也是全球首个基于CRISPR的药物，用于修复人体损坏的基因，而不是实验室修饰的患者细胞上。EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑药物，旨在修复IVS26 CEP290 突变等位基因，主要用于治疗Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）导致的失明，对于这种严重的罕见疾病，目前尚无有效的治疗方法。
LCA是一组由至少18个不同基因的突变引起的遗传性视网膜退行性疾病，可能会导致严重的视力丧失甚至是失明，是遗传性儿童失明的最常见原因。这种疾病最常见的形式是LAC10或CEP290相关的视网膜退行性疾病，是一种由CEP290基因突变引起的单基因疾病，是大约20-30%的LAC患者的病因。
