罕见病、儿童患者的用药需求已成为社会各界关注的焦点。近年来，中国的药品监管机构已经出台一系列政策，用以鼓励和加速罕见病、儿童药物的研发和上市。在今年上半年，也有多款罕见病、儿童药物在中国获批，给患者带来了新的治疗选择。
罕见病领域，苏庇医药申请的依马利尤单抗注射液通过优先审评程序于今年3月获批，用于特定的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。原发性HLH是一种非常罕见的高度炎症性综合征，干扰素γ（IFNγ）在疾病发生中起到关键性作用。依马利尤单抗可通过与IFNγ结合并中和它的作用，达到治疗疾病的目的。公开资料显示，依马利尤单抗于2018年在美国获批，是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法，代表着治疗原发性HLH领域20多年来的首个重大突破。
翰森制药引进的伊奈利珠单抗也于今年3月获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫疾病，具有高复发、高致残的特点，大部分患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。作为一款抗CD19单抗，伊奈利珠单抗可通过靶向CD19+B细胞，更广泛更持久地耗竭B细胞，持续降低NMOSD复发。翰森制药曾在新闻稿中表示，伊奈利珠单抗的获批标志着中国NMOSD治疗进入新纪元。
李氏大药厂引进的利鲁唑口服混悬液也于今年6月获批，为肌萎缩侧索硬化（ALS，又称“渐冻人症”）患者带来了新的治疗选择。ALS是一种侵害运动神经元导致全身各处肌肉逐渐萎缩的罕见神经系统疾病。利鲁唑口服混悬液是一种用于治疗ALS的神经保护剂，该药本次获批用于延长ALS患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。
与此同时，儿科疾病领域也迎来一些新药。例如，李氏大药厂引进的血管扩张剂吸入用一氧化氮获批，用于治疗患有低氧性呼吸衰竭并伴随肺动脉高压的足月及早产新生儿。
除了上述治疗领域，还有一些疾病也在上半年迎来新的药物，例如：百时美施贵宝（BMS）公司的红细胞成熟剂注射用罗特西普在1月获批，成为了十余年来中国首个获批治疗β地中海贫血患者的创新药物；拜耳（Bayer）与默沙东（MSD）联合开发的维立西呱（一款可溶性鸟苷酸环化酶直接刺激剂）获批，用于治疗慢性心力衰竭成人患者；拜耳公司的非奈利酮获批，用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者；罗欣药业的替戈拉生片获批，用于治疗反流性食管炎；齐鲁制药开发的盐酸美金刚口溶膜、阿立哌唑口溶膜获批，分别用于精神分裂症和中重度至重度阿尔茨海默型痴呆的治疗等等。限于篇幅，本文不再对上半年每款获批药物进行介绍。
祝贺这些新药在中国获批上市，希望它们的到来可以造福更多患者！同时也期待下半年迎来更多进展，有更多新药好药获批来到患者的身边，让科学的力量持续为患者健康带来积极的改变。
